Syndrome des ptérygiums multiples-hyperthermie maligne
Synonymes : Syndrome d'hyperthermie maligne-arthrogrypose-torticolis · Syndrome de Froster-Iskenius-Waterson-Hall
Définition clinique
Arthrogrypose syndromique extrêmement rare décrit à ce jour dans seulement deux fratries de deux familles non apparentées. La maladie est caractérisée par l'association d'arthrogrypose, d'un torticolis congénital, d'une dysmorphie faciale (à savoir, asymétrie du visage, mouvements faciaux myopathiques, ptosis, oreilles et inclinées vers l'arrière, fente palatine), de scoliose progressive et d'épisodes d'hyperthermie maligne. Aucun cas n'a été décrit dans la littérature depuis 1988.
🩺 Symptômes & manifestations cliniques
63 phénotypes HPO annotés Orphanet
🔴 Très fréquent (99-80%) — 17
- Abnormality of the mandible
- Mask-like facies
- Facial asymmetry
- Long philtrum
- Posteriorly rotated ears
- Webbed neck
- Tapered finger
- Plagiocephaly
- Talipes equinovarus
- Metatarsus adductus
- Scoliosis
- Arthrogryposis multiplex congenita
- Skeletal muscle atrophy
- Prominent metopic ridge
- Congenital muscular torticollis
- Ulnar deviation of finger
- Camptodactyly of finger
🟠 Fréquent (79-30%) — 22
- Cryptorchidism
- Small scrotum
- Narrow mouth
- Cleft palate
- Conductive hearing impairment
- Prominent nasal bridge
- Downslanted palpebral fissures
- Ptosis
- Hypotelorism
- Pectus excavatum
- Arachnodactyly
- Hypernasal speech
- Malignant hyperthermia
- Downturned corners of mouth
- Severe short stature
- Wide intermamillary distance
- Amniotic constriction ring
- Long palm
- Prominence of the zygomatic bone
- Abnormal aldolase level
- Abnormal circulating creatine kinase concentration
- Abnormal lactate dehydrogenase activity
🟡 Occasionnel / autres (24) ↓
- Inguinal hernia(Occasionel (29-5%))
- Broad alveolar ridges(Occasionel (29-5%))
- Dolichocephaly(Occasionel (29-5%))
- Full cheeks(Occasionel (29-5%))
- Sloping forehead(Occasionel (29-5%))
- Proptosis(Occasionel (29-5%))
- Abnormal rib morphology(Occasionel (29-5%))
- Hypotonia(Occasionel (29-5%))
- Prenatal movement abnormality(Occasionel (29-5%))
- Polyhydramnios(Occasionel (29-5%))
- Hypoplastic fingernail(Occasionel (29-5%))
- Hyperconvex fingernails(Occasionel (29-5%))
- Dyspnea(Occasionel (29-5%))
- Exaggerated cupid's bow(Occasionel (29-5%))
- Kyphosis(Occasionel (29-5%))
- Capillary hemangioma(Occasionel (29-5%))
- Finger syndactyly(Occasionel (29-5%))
- Advanced eruption of teeth(Occasionel (29-5%))
- Ridged fingernail(Occasionel (29-5%))
- Naevus flammeus of the eyelid(Occasionel (29-5%))
- Midface retrusion(Occasionel (29-5%))
- Onychogryposis of fingernail(Occasionel (29-5%))
- Hemiatrophy(Occasionel (29-5%))
- Fingernail dysplasia(Occasionel (29-5%))
🔀 Diagnostic différentiel
Maladies rares qui partagent le plus de phénotypes discriminants avec Syndrome des ptérygiums multiples-hyperthermie maligne. Calcul automatique sur les annotations HPO/Orphanet — à confronter au tableau clinique réel.
- 38%
Syndrome Aymé-Gripp
ORPHA:1272 · 4/8 phénotypes en commun
- 31%
Syndrome de Jacobsen
ORPHA:2308 · 4/8 phénotypes en commun
- 31%
Syndrome de Wiedemann-Steiner
ORPHA:319182 · 4/8 phénotypes en commun
- 13%
Syndrome de dysmorphie faciale-petite taille-atrésie des choanes-déficience intellectuelle lié à l'X limité à la femme
ORPHA:480880 · 4/8 phénotypes en commun
- 13%
Syndrome Takenouchi-Kosaki
ORPHA:487796 · 4/8 phénotypes en commun
- 34%
Syndrome d'Ehlers-Danlos musculocontractural
ORPHA:2953 · 3/8 phénotypes en commun
🔬 Examens & investigations
📋 PNDS — recommandations officielles françaises
Le Protocole National de Diagnostic et Soins est le référentiel HAS pour la prise en charge d'une maladie rare en France. Environ 300 maladies en disposent (plus rare que la maladie elle-même → plus de chances qu'il n'existe pas).
🏥 Centres experts
Liste Orphanet officielle des centres experts pour cette maladie spécifique (CRMR / CCMR) — coordonnées et coordinateurs.
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Codifications validées (5) ↓
- GARD:3361
- ICD-10:G71.8
- MONDO:0009012
- OMIM:217150
- UMLS:C4304748