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🇫🇷 Fiche Orphanet officielle

Syndrome de Thakker-Donnai

ORPHA:1780PathologieCIM-10 : Q87.8OMIM : 227255

Définition clinique

Anomalies congénitales multiples/syndrome dysmorphique létal rare d'origine génétique, caractérisé par une dysmorphie faciale (longues fentes palpébrales inclinées vers le bas, hypertélorisme, oreilles orientées vers l'arrière, pont nasal large, petit nez avec pointe bulbeuse et narines antéversées, commissures des lèvres inclinées vers le bas), ainsi que par des malformations vertébrales (spina bifida occulte, hémivertèbres), cérébrales (dilatation ventriculaire, agénésie du corps calleux), cardiaques (tétralogie de Fallot, communication interventriculaire) et gastro-intestinales (oesophage court avec estomac, intestin grêle, rate et pancréas intrathoraciques, atrésie anale). Aucun cas n'a été décrit dans la littérature depuis 1991.

🩺 Symptômes & manifestations cliniques

25 phénotypes HPO annotés Orphanet

🔴 Très fréquent (99-80%) — 13

  • Narrow mouth
  • Hypertelorism
  • Posteriorly rotated ears
  • Bulbous nose
  • Anteverted nares
  • Webbed neck
  • Short neck
  • Upslanted palpebral fissure
  • Long palpebral fissure
  • Hypotonia
  • Downturned corners of mouth
  • Hemivertebrae
  • Cervical C2/C3 vertebral fusion

🟠 Fréquent (79-30%) — 12

  • Hydronephrosis
  • Rectovaginal fistula
  • Macrotia
  • Congenital diaphragmatic hernia
  • Agenesis of corpus callosum
  • Communicating hydrocephalus
  • Intrauterine growth retardation
  • Ventricular septal defect
  • Tetralogy of Fallot
  • Transposition of the great arteries
  • Anal atresia
  • Tracheoesophageal fistula

🔀 Diagnostic différentiel

Maladies rares qui partagent le plus de phénotypes discriminants avec Syndrome de Thakker-Donnai. Calcul automatique sur les annotations HPO/Orphanet — à confronter au tableau clinique réel.

🔬 Examens & investigations

📋 PNDS — recommandations officielles françaises

Le Protocole National de Diagnostic et Soins est le référentiel HAS pour la prise en charge d'une maladie rare en France. Environ 300 maladies en disposent (plus rare que la maladie elle-même → plus de chances qu'il n'existe pas).

🏥 Centres experts

Liste Orphanet officielle des centres experts pour cette maladie spécifique (CRMR / CCMR) — coordonnées et coordinateurs.

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Codifications validées (6) ↓
  • GARD:5158
  • ICD-10:Q87.8
  • MONDO:0009202
  • MeSH:C536503
  • OMIM:227255
  • UMLS:C2931219

Pour aller plus loin (sources publiques)

📚 PubMed récent🔍 Rhumatologues

Toutes les données médicales : Orphadata (Orphanet, INSERM US14, CC-BY-4.0). Variants : ClinVar (NCBI). Phénotypes : HPO (Jackson Lab). Fiche purement sourcée — aucune donnée hardcodée.