Microphtalmie type Lenz
Synonymes : Microphtalmie de Lenz
Définition clinique
Forme héréditaire rare liée à l'X de microphtalmie syndromique, caractérisée par une microphtalmie unilatérale ou bilatérale (et/ou une anophtalmie clinique), avec ou sans colobome associé à un spectre de manifestations extra-oculaires, telles qu'une microcéphalie, des oreilles mal formées, des anomalies dentaires (i.e. forme irrégulière des incisives), des anomalies squelettiques (pouces dupliqués, syndactylie, clinodactylie, camptodactylie), des anomalies urogénitales (hypospadias, cryptorchidie, dysgénésie rénale, hydro-uretère) et une déficience intellectuelle modérée à sévère. Le syndrome de microphtalmie type Lenz est allélique de deux maladies : le syndrome oculo-facio-cardio-dentaire et le syndrome d'aspect progérioïde-retard de développement-arythmie cardiaque.
🩺 Symptômes & manifestations cliniques
42 phénotypes HPO annotés Orphanet
🔴 Très fréquent (99-80%) — 1
- Microphthalmia
🟠 Fréquent (79-30%) — 22
- Abnormal pinna morphology
- Cryptorchidism
- Hypospadias
- Hydroureter
- Hydronephrosis
- Abnormality of the dentition
- Orofacial cleft
- Microcephaly
- Microcornea
- Glaucoma
- Chorioretinal coloboma
- Optic disc coloboma
- Iris coloboma
- Intellectual disability
- Clinodactyly of the 5th finger
- Short stature
- Finger syndactyly
- Abnormal dental morphology
- Renal hypoplasia/aplasia
- Posteriorly rotated ears
- Complete duplication of thumb phalanx
- Camptodactyly of finger
🟡 Occasionnel / autres (19) ↓
- Hearing impairment(Occasionel (29-5%))
- Preauricular skin tag(Occasionel (29-5%))
- Webbed neck(Occasionel (29-5%))
- Visual impairment(Occasionel (29-5%))
- Cataract(Occasionel (29-5%))
- Nystagmus(Occasionel (29-5%))
- Delayed eruption of teeth(Occasionel (29-5%))
- Abnormality of the clavicle(Occasionel (29-5%))
- Seizure(Occasionel (29-5%))
- Abnormality of speech or vocalization(Occasionel (29-5%))
- Scoliosis(Occasionel (29-5%))
- Kyphosis(Occasionel (29-5%))
- Abnormality of the shoulder(Occasionel (29-5%))
- Hyperlordosis(Occasionel (29-5%))
- Aplasia/Hypoplasia of the corpus callosum(Occasionel (29-5%))
- Ankyloblepharon(Occasionel (29-5%))
- Abnormal cardiovascular system morphology(Occasionel (29-5%))
- Self-injurious behavior(Occasionel (29-5%))
- Long thorax(Occasionel (29-5%))
🔀 Diagnostic différentiel
Maladies rares qui partagent le plus de phénotypes discriminants avec Microphtalmie type Lenz. Calcul automatique sur les annotations HPO/Orphanet — à confronter au tableau clinique réel.
- 31%
Syndrome Kabuki
ORPHA:2322 · 6/8 phénotypes en commun
- 30%
Syndrome de Fraser
ORPHA:2052 · 5/8 phénotypes en commun
- 30%
Syndrome lacrymo-auriculo-dento-digital
ORPHA:2363 · 5/8 phénotypes en commun
- 28%
Syndrome de Dubowitz
ORPHA:235 · 5/8 phénotypes en commun
- 16%
Maladie de Fanconi
ORPHA:84 · 5/8 phénotypes en commun
- 43%
Syndrome de trisomie 13
ORPHA:3378 · 4/8 phénotypes en commun
🔬 Examens & investigations
📋 PNDS — recommandations officielles françaises
Le Protocole National de Diagnostic et Soins est le référentiel HAS pour la prise en charge d'une maladie rare en France. Environ 300 maladies en disposent (plus rare que la maladie elle-même → plus de chances qu'il n'existe pas).
🏥 Centres experts
Liste Orphanet officielle des centres experts pour cette maladie spécifique (CRMR / CCMR) — coordonnées et coordinateurs.
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🧬 Gènes associés & variants
BCORXp11.4ClinVar : 1169 variantsDisease-causing germline mutation(s) inAssessed
NAA10Xq28ClinVar : 543 variants276 VUSDisease-causing germline mutation(s) inAssessed
Codifications validées (8) ↓
- GARD:87
- ICD-10:Q11.2
- ICD-11:LD21.0
- MONDO:0018924
- MeSH:C537464
- OMIM:300166
- OMIM:309800
- UMLS:C0796016